發(fā)布時間：2024-11-18
2024年11月17-18日，中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院（以下簡稱“廣州健康院”）參加“2024大灣區(qū)科學(xué)論壇”系列活動“中國科學(xué)院廣東省科技成果對接會”（以下簡稱“對接會”）。廣州健康院黨委書記、副院長張鴻翔，黨委副書記、紀(jì)委書記徐海帶領(lǐng)相關(guān)科學(xué)家參加。
廣州健康院面向國家戰(zhàn)略需求和區(qū)域經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展，聚焦生命健康領(lǐng)域前沿科學(xué)問題，瞄準(zhǔn)干細(xì)胞機(jī)理與轉(zhuǎn)化、大動物基因編輯、原創(chuàng)藥物研發(fā)等領(lǐng)域，取得多項重大原創(chuàng)性突破，深度推進(jìn)產(chǎn)學(xué)研用融合，為粵港澳大灣區(qū)生命健康領(lǐng)域提供核心技術(shù)，推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。此次對接會上，廣州健康院人類細(xì)胞譜系大科學(xué)研究設(shè)施、核酸藥物關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用、新一代人工血液技術(shù)與應(yīng)用、豬器官人源化改造、抗前列腺癌及白血病的小分子藥物等科技成果及擬開展合作項目共同亮相。
人類細(xì)胞譜系大科學(xué)設(shè)施是粵港澳大灣區(qū)生命科學(xué)領(lǐng)域的首個大科學(xué)設(shè)施，也是廣東省在“十四五”期間獲批的五個大科學(xué)設(shè)施之一，廣州市第一個獲批的大科學(xué)設(shè)施。設(shè)施聚焦細(xì)胞譜系研究，解析人體從受精卵到組織、器官的形成、衰老及凋亡過程，建成后將全面向科研機(jī)構(gòu)、高校、醫(yī)院和企業(yè)開放使用，在生命科學(xué)基礎(chǔ)研究為科研機(jī)構(gòu)帶來新的研究范式、為醫(yī)院在疾病診斷治療提供全新技術(shù)手段、為企業(yè)在疾病靶點發(fā)現(xiàn)、新型藥物研制等帶來全新變革，成為生命健康領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力的科學(xué)技術(shù)策源地。
核酸藥物具有設(shè)計靈活、研發(fā)周期短、特異性高、療效持久、應(yīng)用范圍廣等優(yōu)勢，成為繼小分子和抗體藥物之后的第三代藥物，為諸多無藥可治的重大疾病帶來變革式治療手段，是各國必爭的生物醫(yī)藥領(lǐng)域科技制高點。廣州健康院通過構(gòu)建全鏈條、自主的核酸成藥性底層關(guān)鍵技術(shù)體系，開發(fā)了表達(dá)效率是BioNTech公司2-3倍的3‘UTR RNA元件；構(gòu)建了高效的環(huán)形RNA環(huán)化體系，成功制備了低免疫原性的環(huán)形RNA，其表達(dá)效率明顯優(yōu)于線性RNA，還開發(fā)了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的線性mRNA的帽子結(jié)構(gòu)，其蛋白表達(dá)效率高于國際上TriLINK公司的帽子結(jié)構(gòu)3-4倍。一系列科研進(jìn)展突破歐美專利壁壘，培育新賽道，為粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入新活力。
面對全球器官短缺難題，科學(xué)家們探索向大型動物“要器官”。廣州健康院基于干細(xì)胞的器官異種動物體內(nèi)再生，在豬體內(nèi)成功培育出人源化的中腎，這是首次在異種大動物體內(nèi)實現(xiàn)人源化器官的再造，為解決供體器官短缺難題提供了新途徑。目前研究院已組建了豬器官人源化改造攻關(guān)團(tuán)隊，建設(shè)了國際一流的基因編輯豬模型培育與應(yīng)用基地，培育出世界最大規(guī)模的基因編輯豬模型品系和種群。未來將繼續(xù)以豬作為器官/細(xì)胞的“工廠”，為人類提供心臟、腎臟、肝臟等實體器官，紅細(xì)胞、血小板等血液細(xì)胞。
前列腺癌和白血病是高發(fā)高致死的惡性腫瘤，前列腺癌和白血病的臨床耐藥是該領(lǐng)域亟需解決的關(guān)鍵問題，臨床上亟需開發(fā)基于新靶點的創(chuàng)新藥物來克服耐藥。針對抗前列腺癌和白血病的新靶點CBP，運用人工智能藥物設(shè)計技術(shù)和靶向蛋白降解技術(shù)，成功開發(fā)了CBP小分子抑制劑Y08284、CBP小分子降解劑XYD190和XYD198，這些化合物有望成為治療前列腺癌和白血病的候選藥物。
廣州健康院將以此次對接會為新的起點，持續(xù)深化與企業(yè)的合作，加速科技成果從實驗室走向市場，為廣東省乃至全國的生命健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展貢獻(xiàn)更多力量，為人民健康事業(yè)帶來更多福祉。
人民日報、光明日報、廣東電視臺、羊城晚報等重要媒體對我院成果進(jìn)行了報道。
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