科研院所是国家科技创新体系的重要组成部分，广州健康院集聚了高层次创新人才、高质量科研成果和高水平创新平台等主要创新要素，致力于打造原始创新策源地、突破关键核心技术，探索成果转化体制机制和模式的有效路径，与区域经济发展紧密结合，努力扩大科技成果的源头供给,积极推进科技成果转化。  

　　广州健康院积极谋划自主研发的知识产权全球布局，按成果成熟度进行分级分类管理。截至目前，广州健康院已累计申请专利1064件，其中国内专利761件、国际专利201件、PCT 102件，已授权总量527件，其中授权国内专利412件、国际专利115件。治疗耐药白血病1类新药GZD824已获批附条件上市；治疗耐药非小细胞肺癌1类新药ASK120067已递交上市申请并获受理；治疗阿尔兹海默症1类新药AD16已完成临床I期研究。 

　　代表性成果展示： 

　　成果1：治疗耐药白血病1类新药GZD824 

　　GZD824奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）已于2021年11月24日获得国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者，是广州健康院建院以来第一个获批上市的1类新药。 

　　奥雷巴替尼是潜在同类最佳（Best-in-class）新药，为国家“重大新药创制“专项支持品种。耐立克获批主要基于两项关键性注册II期临床研究数据，分别为HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。临床数据显示，耐立克在伴有T315I突变的TKI耐药的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的疗效及耐受性，且随着治疗时间的延长，缓解率和缓解深度会进一步增加。  

　　作为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，奥雷巴替尼的获批将打破中国携T315I突变耐药患者的治疗瓶颈，解决无药可医的困境。

　　（耐立克，图片来源网络，如有侵权，请联系删除）

　　成果2：治疗耐药非小细胞肺癌1类新药ASK120067 

　　ASK120067是由中国科学院广州生物医药与健康研究院、中国科学院上海药物研究所、江苏奥赛康药业有限公司联合开发的具有自主知识产权、全新分子实体、活性显著的口服的一类第三代 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂 ,用于治疗 EGFR 突变非小细胞肺癌( NSCLC )。于2017年8月28日获得 CFDA (原食品药品监督管理局)批准进行临床试验，2021年11月16日，ASK120067片境内生产药品注册上市许可申请被国家药品监督管理局受理（受理号：CXHS2101052国），单药用于既往表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂( EGFR — TKI )治疗中或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在 EGFR T790M突变阳性或原发性T79OM阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌( NSCLC )成人患者的治疗。 

　　成果3：治疗阿尔兹海默症1类新药AD16 

　　AD16（哌哒甲酮片）已完成了I期临床试验，呈现出良好的安全性和耐受性。AD16通过抑制大脑的神经炎症，有效地阻止了神经元的死亡，能够延缓疾病，改善认知和记忆障碍，其药效明显优于当前的一线治疗药物美金刚和多奈哌齐。该药物申请的专利已经覆盖了中国、日本、美国、英国等多个国家和地区。AD16有望成为我国首创抗神经性炎症治疗阿尔茨海默症的新药，造福数千万阿尔茨海默症患者。

　　（AD16治疗阿尔兹海默症的原理）　

　　成果4：CAR-T免疫细胞治疗项目 

　　自主知识产权的CAR-T免疫细胞治疗项目在新西兰开展CAR-T细胞治疗淋巴瘤的I期临床试验，成为新西兰首个引进的CAR-T技术以及首个获批的CAR-T临床试验。 

　　成果5：第三代免疫缺陷小鼠NSI品系项目 

　　第三代免疫缺陷小鼠是国际公认的人源化模型构建的金标准，广州健康院研究团队自主研发的第三代免疫缺陷小鼠NSI品系，是目前国际上免疫缺陷程度最高的小鼠品系之一，具有全国唯一的自主知识产权，打破美、日技术封锁，用于精准医疗药效评估，评估免疫细胞治疗效果。研究团队通过对NSI品系繁殖优化和遗传控制，解决了免疫缺陷小鼠大规模繁殖障碍，实现了10000只NSI小鼠的产量突破。

　　（NSI小鼠的用途）